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INVESTIGACIÓN

Descubren una molécula para el tratamiento de la distrofia miotónica

EFE, Valencia
26/ago/11 1:24 AM
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EFE, Valencia

Un grupo de investigadores de la Universitat de València descubrió una molécula para el tratamiento de la distrofia miotónica, una enfermedad hereditaria que provoca problemas neuromusculares degenerativos.

Los resultados de la investigación, liderada por el profesor de Genética en la Facultad de Ciencias Biológicas Rubén Artero y realizada en colaboración con el Centro Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), fueron publicados en la revista estadounidense "Proceedings of the National Academy of Sciences of USA (PNAS USA)".

Según informó la Universitat de València en un comunicado, a pesar de ser la distrofia muscular más común en adultos, la distrofia miotónica es un tipo de enfermedad rara cuya frecuencia mundial es de un caso por cada 8.000 personas y provoca síntomas como debilidad muscular, relajación de contracciones musculares voluntarias y arritmias cardíacas.

Su origen está en un tipo de mutación en el gen DMPK de la persona afectada, por lo que, según ha explicado el investigador Rubén Artero, la molécula descubierta, denominada abp1, "es la primera molécula conocida que es capaz de unirse al gen mutado y bloquear la formación de una estructura que impide su correcta expresión".

Pruebas en animales

La molécula ya se ha probado en dos modelos de animales y se ha concedido una licencia de explotación de la patente a la empresa del Parc Tecnològic de la Universitat Valentia Biopharma, especializada en el descubrimiento de fármacos al emplear la mosca del vinagre "Drosophila melanogaster" como organismo para la experimentación.

La investigación ha sido financiada principalmente con fondos de la Muscular Dystrophy Association de Estados Unidos y, secundariamente, por el Ministerio de Ciencia e Innovación y por la Generalitat.

Rubén Artero explicó también que el descubrimiento de abp1 supone añadir una nueva molécula al arsenal de aproximaciones terapéuticas que ya se ensayan en animales de experimentación.

No obstante, Enrique Pérez Payá, otro de los investigadores implicados en este descubrimiento, advirtió de que el desarrollo de abp1 hasta un potencial tratamiento clínico "requerirá años de trabajo siempre que la molécula continúe mostrando baja toxicidad y buena eficacia en nuevos y más exigentes ensayos biológicos".

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